中國北京，2025年9月25日，北京華昊中天生物醫(yī)藥股份有限公司（下稱“華昊中天”，股票代碼：2563.HK），一家依托于合成生物學(xué)研發(fā)平臺專注于開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)抗癌新藥的生物醫(yī)藥公司，今日宣布，其核心產(chǎn)品優(yōu)替德隆再次被美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“FDA”）授予孤兒藥資格認(rèn)定，適應(yīng)癥為胰腺癌。這是繼乳腺癌腦轉(zhuǎn)移和胃癌之后，優(yōu)替德隆被FDA授予的第三項(xiàng)孤兒藥資格。
胰腺癌是一種高度惡性的腫瘤，因其早期癥狀隱匿、診斷困難、進(jìn)展迅速、侵襲性強(qiáng)及預(yù)后不良等特點(diǎn)而被稱為“癌癥之王”，五年生存率僅為10%左右，遠(yuǎn)低于其他常見癌癥，在所有惡性腫瘤中生存率最低。目前尚無明確有效的胰腺癌治療方案。基于吉西他濱的聯(lián)合方案仍是最主要的臨床治療手段，但因胰腺癌細(xì)胞對吉西他濱易產(chǎn)生耐藥性，治療效果并不理想。
優(yōu)替德隆治療胰腺癌的潛力在非臨床和臨床試驗(yàn)中均得以充分證實(shí)[1]：臨床前數(shù)據(jù)顯示優(yōu)替德隆能夠顯著抑制胰腺癌細(xì)胞的增殖和集落形成能力，對胰腺癌模型具有良好的抗腫瘤活性。與吉西他濱聯(lián)用時，優(yōu)替德隆能夠顯著降低吉西他濱的IC50值，而不會削弱對腫瘤細(xì)胞的殺傷效果，且二者聯(lián)合的抗腫瘤活性優(yōu)于傳統(tǒng)的紫杉醇聯(lián)合吉西他濱。2024年CSCO大會上，華昊中天公布了優(yōu)替德隆聯(lián)合吉西他濱用于不可切除晚期胰腺癌一線治療的多中心、單臂II期臨床研究的初步數(shù)據(jù)：截至報告時共入組20例不可手術(shù)切除且不適合局部治療的晚期胰腺癌患者，11例完成首次療效評估。其中，疾病部分緩解（PR）3例，疾病穩(wěn)定（SD）5例；客觀緩解率（ORR）為27.27%，疾病控制率（DCR）達(dá)72.72%，中位總生存期（mOS）為9.57個月。優(yōu)替德隆有望能為晚期胰腺癌患者帶來良好的生存獲益及疾病控制率，改善胰腺癌治療荒漠的狀態(tài)，成為胰腺癌新的治療選擇。
關(guān)于“孤兒藥”
“孤兒藥”是指用于預(yù)防和治療罕見病的藥品。在美國，罕見病是指患病人群小于20萬的疾病。由于這類疾病市場規(guī)模較小，導(dǎo)致藥企研發(fā)回報率較低。為讓患者有藥可醫(yī)，美國在1983推出了孤兒藥法案，從多個層面激勵孤兒藥的研發(fā)。獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定后，在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化將會享受多方面政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除新藥申請費(fèi)用、獲得研發(fā)資助、加快審批等，特別是該藥物的該適應(yīng)癥批準(zhǔn)上市后可獲得美國市場7年獨(dú)占權(quán)。
參考文獻(xiàn)
[1] Zhou JY, et al. Utidelone combined with gemcitabine regimen inhibits pancreatic cancer cell proliferation in vitro and tumor formation in vivo by promoting early apoptosis. 2023 CCHIO.